Mulighed for brug af ikke-publicerede data ved dokumentation af effekt af ny behandling

Problem

Lægemiddelvirksomheder har ofte brug for at anvende data, der endnu ikke er publiceret i forbindelse med fremlæggelse af dokumentation for effekten af et nyt lægemiddel. Udfordringen er, at danske myndigheder efterfølgende publicerer data, og der kan være flere årsager til, at dataejeren ikke ønsker dette. Det kan eksempelvis dreje sig om virksomheder og forskere, der endnu ikke har færdiggjort deres artikler i videnskabelige tidsskrifter, og dermed ikke vil indvilge i, at data offentliggøres.

Det medfører, at virksomhederne som udgangspunkt vælger ikke at fremlægge ikke-publicerede data, selvom disse kunne underbygge og bekræfte produktets effekt. Dette er problematisk set i lyset af, at Medicinrådet stiller højere krav end EMA, Det Europæiske Lægemiddelagentur, samt vores nabolande, når det kommer til dokumentation af lægemidlers effekt.

Medicinrådet vurderer lægemidler på baggrund af diverse data og oplysninger, men vægter ’peer reviewed’ tidsskriftspublikationer højest (dvs. at publikationen er blevet set igennem af andre læger mm.). For at få data publiceret i et tidsskrift, kræver det som udgangspunkt, at det ikke er offentliggjort data. Sendes data ind til Medicinrådet, bliver det offentliggjort, og derefter vil det være svært at få det publiceret i et tidsskrift. Så skal man vente på, at det er blevet publiceret i tidsskriftet først, men der kan gå op til 1-2 år.

Opsummerende kan det således konkluderes: 1) Medicinrådet offentliggør al data, 2) tidsskrifter vil ikke publicere noget, som allerede er offentliggjort, 3) virksomhederne kan komme til at vente lang tid på at indsende data til Medicinrådet, da industrien helst vil have det offentliggjort i et tidsskrift først. Det samme gælder kongresser. Her må det heller ikke være publiceret, hvis det skal præsenteres.

I andre lande, eksempelvis Norge og Sverige, kan man anvende ikke-publicerede data, når lægemidler skal vurderes.

Berørte virksomheder

Lægemiddelvirksomheder.

Forslag

Virksomhedsforum foreslår, at der skabes mulighed for at benytte sig af ikke-publicerede kliniske data i forbindelse med dokumentation for effekten af et nyt lægemiddel overfor Medicinrådet, uden at disse nødvendigvis skal blive offentliggjort. Det kan eventuelt ske ved at lægge en forsinkelse på offentliggørelsen fra danske myndigheders side, så dette først sker efter data er publiceret i videnskabelige tidsskrifter.

Yderligere oplysninger

I ”Metodehåndbog for Medicinrådets arbejde med at udarbejde fælles regionale vurderinger af nye lægemidlers og nye indikationers kliniske merværdi” beskrives baggrund og proces for vurderinger af nye lægemidler, herunder at rapporten offentliggøres.

Besvaret februar 2019

Forslaget gennemføres delvist

For at sikre hurtig introduktion af nye, innovative lægemidler til patienter er det centralt, at der er hurtig og let adgang til relevante data. Regeringen noterer sig med interesse forslaget, og vil opfordre Danske Regioner til at se nærmere på forslaget i forbindelse med den forestående evaluering af Medicinrådet.

Baggrunden herfor er, at Danske Regioner fastlægger Medicinrådets metoder i samarbejde med rådet og under iagttagelse af Folketingets prioriteringsprincipper. For at sikre overholdelsen af princip 1 om faglig ekspertise baserer Medicinrådet sine vurderinger på publicerede og peer-review’ede data, hvilket er gængs videnskabelig standard. Hertil baseres vurderingerne på data, som kan findes i EMA’s offentligt tilgængelige dokumenter samt den data, som virksomheden har fundet relevant at indsende ifbm. deres ansøgning. I relation hermed skal Medicinrådet samtidig efterleve princip 4 og dermed sikre størst mulig åbenhed omkring beslutningsgrundlaget, herunder at det skal være muligt for alle at se grundlaget og begrundelserne for at til- eller fravælge nye lægemidler. Princippet skal sikre at ansøgere behandles på lige og gennemsigtige vilkår og skal desuden sikre borgernes retssikkerhed.

Det bemærkes for god ordens skyld i øvrigt, at det er virksomhedernes beslutning at vurdere, hvornår man har datamateriale nok til at ville indsende en anmodning til Medicinrådet om brug af et lægemiddel til standardbehandling. Det bemærkes hertil, at der er flere måder at håndtere de udfordringer med anvendelse af ikke-publiceret data. Virksomhederne kan til eksempel vælge at tilrettelægge forskningsstrategien sådan, at data publiceres i en accelereret proces.